بالنسبة إلى العالم هي أمراض نادرة تصيب نسبة ضئيلة من الناس، لكن بالنسبة إلى المرضى وعائلاتهم فهي عبارة عن معاناة مضنية ترافقهم طوال أيام حياتهم من بداية ظهور أول الأعراض،…